أغلى دواء في العالم يحصل على الموافقة من الغذاء والدواء

بيت لحم- معا- منحت إدارة الغذاء والدواء الامريكية موافقتها على دواء يعالج أحد اضطرابات تخثر الدم النزفية وهو الهيموفيليا ب، وتبلغ تكلفة الجرعة الواحدة منه 3.5 مليون دولار مما يجعله أغلى دواء في العالم.

الهيموفيليا هو مرض جيني نادر يؤثر على قدرة الدم على التخثر، ويعتبر النزيف المستمر والمتكرر والذي يصعب إيقافه أخطر أعراض هذا المرض، وغالباً ما يصيب الرجال بنسبة أكبر من النساء، ولا بد أن يخضع المصاب به للعلاج مدى الحياة بتكاليف باهظة على المدى الطويل، كما قد تقل فعالية العلاج بمرور الوقت.

أما هذا العلاج الجيني الجديد المسمى "Hemgenix" فيعطى عبر الوريد بجرعة واحدة فقط، وتم دراسة فاعليته من خلال دراستان سريريتان أجريت إحداهما على 50 شخصاً انخفض فيها معدل الإصابة بنزيف مستمر لا يمكن السيطرة عليه بنسبة 50% بعد أخذ الدواء.

تمثلت الأعراض الجانبية المرافقة لأخذ "Hemgenix" في الصداع، وأعراض مشابهة لأعراض الانفلونزا، وارتفاع في مستويات إنزيمات الكبد، وهي أعراض يجب متابعتها من قبل الطبيب عند إعطاء الدواء مستقبلًا.

من غير المعروف حتى الآن إن كان هذا الدواء سيكون علاجًا للهيموفيليا ب ولكن النتائج الأولية واعدة جدًا.